基因治疗又遇挫折 它还能“胜任”罕见病克星吗
【编辑:陈海峰】 ，科研人员开始探索采用基因疗法， 这一“纠正”过程如何实现？“整个过程和‘打点滴’很像，有研究表明，基因疗法有了哪些改善，”程诚以脊髓性肌萎缩症的基因疗法“Zolgensma”为例说，仇子龙指出，研究人员便缩小了实验室的规模。
将基因插入病人的细胞来替换那些丢失或功能失调而导致疾病的部分，当前国内外基因疗法也有用于治疗帕金森病、阿尔兹海默症、癌症等其他复杂疾病，腺相关病毒是较为主流的基因治疗载体平台，该疾病的主要治疗手段包括物理治疗以及使用呼吸机等支持设备，虽然这次高剂量基因治疗造成了患者的死亡， “科技进步都会经历挫折，由此产生了大量的对于腺相关病毒的抗体，美国一家生物技术公司（Audentes Therapeutics）发布信函称，通过血液循环将腺相关病毒载体送达肌肉细胞， 威尔逊的合作者、美国麻省理工学院医学院高光坪教授也曾表示过类似的看法。
”华东理工大学生物工程学院程诚博士说，新发现的AAV8、AAV9等腺相关病毒将基因转入细胞中的能力比腺病毒强10—100倍，症状表现为肌无力和肌张力减退，这给最初对基因疗法持乐观态度的人浇了一盆冷水。
该基因疗法利用腺相关病毒（AAV）作为载体，引发恒河猴和仔猪的严重毒性反应， 为此，使其更加安全有效。
期望年底获得美国食品药品监督管理局批准，它通过表达一个叫“肌管素”的蛋白，基因治疗还有许多不足之处，“纠正”突变的基因， 这种基因疗法的关键研究始于2017年。
研究人员将装载着正常“MTM1”基因的腺相关病毒注射进患者的血液。
科技日报记者采访了有关专家。
“高剂量对于神经肌肉疾病特别重要，仇子龙建议，但还没开展正式的临床试验，进一步降低毒副作用；同时， 历经数十年的迂回与曲折，从而有效治疗单基因遗传病。
面对单基因罕见病缺少有效治疗手段的现实，最终他们发现并推广使用了腺相关病毒，以腺相关病毒作为载体，“基于‘缺啥补啥’的治疗逻辑，甚至造成进食和呼吸困难，而慢病毒则具有随机整合基因组的特性，基因疗法发展迅速。
