一针70万元 天价“救命药”背后之难

　　一针70万元 天价“救命药”背后之难

　　蕾蕾是SMA-I型患者，今年1岁半

　　近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。

　　该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

　　脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

　　患者之难

　　“打不起了，卖房也打不起”

　　武汉儿童医院一名从事相关领域的医生告诉记者，SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，它是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。

　　蕾蕾

　　得了“活不过两年”的病

　　一岁半了还没用上药

　　蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后，加入了SMA湖北病友群。群内的34个家庭里，最迫切需要治疗的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者，今年1岁半，离医生说的“活不过两年”，只剩下半年时间。

　　蕾蕾爸爸称，蕾蕾不仅腿部没有力量，现在吞咽功能也基本丧失，呼吸困难，患病一年，感冒过五次，而每次一发病就要去重症科住院。重症室住一天，要花七八千，蕾蕾爸爸说，他拿着孩子的医疗费找过村委会想办法，最后办了低保，医疗费上省去一大笔开支，但是眼看着孩子就要两岁了，还没有用上诺西那生钠注射液。他去寻求过潜江市红十字会等慈善机构筹款，目前筹款不足一万元。

　　莹莹

　　每八个月就要花70万

　　才能维持药效

　　今年5月，莹莹原本要接着打第五针，可是目前针剂却没了着落。“打不起了，卖房也打不起……你们能懂那种孩子好不容易有了起色，现在又得眼睁睁地看着她一天天不能动的心情吗？我如果耽误我孩子治疗，我会后悔一辈子。”莹莹妈妈说。

　　莹莹的父母在汽车厂里上班，一年家庭收入不到10万，房子一直挂中介，做好了随时卖出去的打算。

　　他们去问过村委会能不能给家里一些补助，村里回复情况要上报县里，县政府称目前没有救助这个病的相关政策。随后他们又联系了随州市慈善总会，但是莹莹的资料申请没有通过，因为这个病也不在该机构的救助范围内，最后慈善机构补贴了1万多元，可这对SMA家庭来说，只是杯水车薪。

　　由于诺西那生钠注射液的药效会在体内慢慢消耗，所以患者需要终身使用。然而，诺西那生钠注射液一针70万元，目前没有纳入国家医保药品目录，需要患者全额自费。

　　国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍告诉记者，从该机构掌握的数据来看，目前全国有1600多个SMA患者，“这只是冰山一角，且SMA的治疗费用昂贵，进口的精准靶向药物没有可替代品，需终身使用，那会是上千万的费用。”

　　2019年2月，国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗5qSMA。同年4月28日，诺西那生钠注射液正式在中国上市。诺西那生钠注射液鞘内注射可提高SMA患者的运动神经元存活蛋白（SMN）水平，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

　　2019年11月，当时3岁的莹莹在武汉儿童医院神经内科，接受了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，成为湖北省内首例接受该药治疗的SMA患儿。

　　“这半年期间孩子变化挺大的。”莹莹妈妈说，孩子体重增加了几斤，抵抗力也增加了，从来没有感冒过。“现在也能坐起来，腿也能往上抬，有时候还踢被子呢。”讲到孩子的变化，莹莹妈妈语调不自觉上扬。

　　莹莹妈妈借了六十万，差点把房子卖了，才凑够70万，这还只是这针药剂的“门槛”。在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针在两个月之内打完。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。也就是说，至少每八个月就要花70万才能维持药效。